Člani znanstvenega odbora SMA, uradniki ministrstev in združenja SMA so se udeležili delavnice o trenutnih postopkih mišične atrofije hrbtenice (SMA), ki jo je z metodo videokonference organiziralo Ministrstvo za zdravje.
Člani znanstvenega odbora SMA so izmenjali podatke o zdravilih SMA, uporabljenih na sestanku. Poleg tega so izvedli predstavitve o najsodobnejših znanstvenih študijah o možni genski terapiji, ki so v zadnjem času prišle do izraza.
V predstavitvah znanstvenega odbora; do nedavnega, brez kakršnega koli zdravljenja SMA prvič leta 2016 ob izstopu zdravila, je Turčija istega leta izrazila, da imajo zdravila na svetu kot ena prvih držav vsi bolniki s SMA tipa 1 dostop do brezplačne ponudbe. Poudarjeno je bilo tudi, da imajo kmalu zatem naši pacienti tipa 2 in tipa 3, ki sta lažji obliki bolezni, ki v večini svetovnih držav ni vključena v obseg povračil, v naši državi prost dostop do zdravila.
Izpostavil je, da trditve, da ti bolniki nimajo zdravljenja in da bodo umrli, če ne bodo prejeli genske terapije do dopolnjenega 2. leta starosti, ne odražajo resnice, je znanstveni odbor delil naslednje informacije:
»Naši bolniki s SMA, katerih ocenjevanje vloge je končano, še vedno uživajo zdravljenje, za katerega je znano, da je učinkovito in neželene učinke in se pri nas uspešno uporablja.
Podatke o genski terapiji, ki je bila razvita nedavno in je na dnevnem redu, je naš znanstveni odbor, tako kot v prvem postopku, takoj in natančno preučil. V zadnjih dveh mesecih se je naš znanstveni odbor petkrat zbral in preučil podatke o zdravilu.
Dokazi, objavljeni v znanstvenih platformah o učinkovitosti genske terapije, še ne zadoščajo in ni dokazov, da bi bila boljša od trenutno uporabljene terapije. Nekatere študije so poročale o resnih neželenih učinkih, zlasti odpovedi jeter in nizkem številu trombocitov (krvavitev).
Poleg tega je treba kot del postopka aplikacije genske terapije imunski sistem vsaj en mesec zatreti, zlasti pri nekaterih bolnikih z večjo težo lahko traja do 1 leta. Pri naših že tako krhkih bolnikih s SMA tipa 1 okužbe in zatiranje imunskega sistema predstavljata večje tveganje in potek katere koli bolezni je lahko usoden, ne glede na bolezen.
Člani znanstvenega odbora, ki upoštevajo vse te znanstvene podatke; Izjavil je, da uporaba genske terapije za zdaj ni primerna in bo sledil razvoju zaradi nezadostnih trenutnih podatkov o razmerju koristi in škode, dejstva, da se že uporablja zdravljenje z znano učinkovitostjo in zatiranja imunosti med epidemijo Covid-19 lahko poveča tveganje za smrt.
Znanstveni odbor SMA se sestane vsak mesec, da bi spremljal razvoj novih možnosti zdravljenja. NVO in družine so redno obveščene.
Najprej komentirajte